Гипопаратиреоз характеризуется недостаточным уровнем паратиреоидного гормона (ПТГ). ТрансКон ПТГ является исследуемым прогормоном ПТГ длительного действия (1-34) для лечения гипопаратиреоза.
Целью данной работы было изучение безопасности, переносимости и эффективности ежедневного приема ТрансКон ПТГ у взрослых с гипопаратиреозом.
В это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое 4-недельное исследование 2-й фазы (с открытым дополнительным исследованием) было включено 59 человек с гипопаратиреозом. Пациентам назначался ТрансКон ПТГ в дозе 15, 18 или 21 мкг ПТГ(1-34) в день или плацебо в течение 4 недель с последующим 22-недельным дополнением, в течение которого доза ТрансКон ПТГ титровалась (6-60 мкг ПТГ (1-34) в день).
К 26 неделе 91% участников, получавших ТрансКон ПТГ, смогли отказаться от стандартной терапии (активная форма витамина D = 0 мкг/сутки и Ca ≤ 500 мг/сутки). Средний уровень суточной экскреции кальция снизился с исходного значения 415 мг/сутки до 178 мг/сутки к 26 неделе (n = 44), в то время как уровень Ca в сыворотке крови сохранялся в референсном диапазоне, также как и содержание фосфата и кальций-фосфатного продукта в сыворотке крови. К 26-й неделе средние показатели по опроснику SF-36, увеличились до нормальных значений. ТрансКон ПТГ хорошо переносился, серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением не наблюдалось.
ТрансКон ПТГ позволил отказаться от активной формы витамина D, сократить потребление препаратов Са до 500 мг/сут у большинства участников и достичь показателей кальция, фосфора в крови и суточной экскреции кальция в пределах референсного диапазона. Также на фоне препарата ТрансКон ПТГ было продемонстрировано улучшение качества жизни, связанного со здоровьем. Таким образом, ТрансКон ПТГ является потенциальной заместительной гормональной терапией для взрослых пациентов с гипопаратиреозом.
Aliya A Khan, Lars Rejnmark, Mishaela Rubin, Peter Schwarz, Tamara Vokes, Bart Clarke, Intekhab Ahmed, Lorenz Hofbauer, Claudio Marcocci, Uberto Pagotto, Andrea Palermo, Erik Eriksen, Meryl Brod, Denka Markova, Alden Smith, Susanne Pihl, Sanchita Mourya, David B Karpf, Aimee D Shu