Консультативная группа FDA незначительным большинством голосов проголосовала за одобрение моноклонального антитела теплизумаба (Tzield, Provention Bio) для задержки дебюта сахарного диабета 1 типа у лиц из группы риска.
Голосование консультативного комитета FDA по эндокринологическим и метаболическим препаратам 27 мая отразило сложный процесс принятия решений со стороны многих членов. Сложность заключалась во взвешивании преимуществ потенциальной 2-летней задержки начала СД 1 типа с наблюдаемыми и теоретическими рисками, а также с тем, что большинство считает, что данных для принятия окончательного решения недостаточно.
Независимо от их решения, почти все члены группы FDA обязали компанию провести по крайней мере одно дополнительное более крупное долгосрочное исследование по эффективности и безопасности. Некоторые советовали ограничить применение препарата очень узкой группой пациентов до тех пор, пока его эффективность и безопасность не будут лучше изучены.
В случае одобрения теплизумаб, препятствующий опосредованному Т-клетками аутоиммунному разрушению бета-клеток поджелудочной железы, станет первой модифицирующей болезнь терапией для предотвращения прогрессирования СД 1 типа. Предполагается, что показанием для его назначения должно стать наличие двух или более аутоантител, ассоциированных с сахарным диабетом 1 типа и субклинические нарушения углеводного обмена.
В 2019 году рандомизированное плацебо-контролируемое исследование TN-10 2 фазы с участием 76 детей и взрослых из группы риска в возрасте 8 лет и старше показало, что медиана задержки клинической манифестации СД 1 типа составила 2 года на фоне в/в введения теплизумаба в течение 14 дней у 44 пациентов по сравнению с 32 пациентами, получавшими плацебо. Дальнейшее наблюдения также продемонстрировало, что у меньшего числа пациентов, получавших теплизумаб, прогрессировал клинический СД 1 типа.
В то время как большинство членов консультативной группы согласились с тем, что исследование TN-10 продемонстрировало эффективность, некоторые также заявили, что размер выборки был недостаточным и для воспроизведения полученных результатов необходимо провести по крайней мере одно дополнительное рандомизированное исследование.
Побочные эффекты, о которых сообщалось по крайней мере у 10% пациентов, получавших теплизумаб, включали лимфопению (76,8% vs 9,4% плацебо; ОР 8,2), лейкопению (82,1% vs 24,1%; OР 3,4) и сыпь (44,5% vs 9,0%; ОР 4,9).
Среди других вопросов безопасности обсуждался диабетический кетоацидоз (ДКА), который наблюдался у 2,3% из 773 лиц группы теплизумаба с впервые выявленным сахарным диабетом 1 типа по сравнению с 1% из 245 пациентов группы контроля. В исследовании TN-10 ДКА не наблюдался. Никакого четкого объяснения этим данным в метаанализе предложено не было.